递送siRNA药物的阳离子脂质体LNP及其制备方法与流程
发布时间:2023-12-13 分享至:
小干扰rna(smallinterferingrna,sirna)是双链的小分子核酸,在转录后发挥基因沉默作用,可特异性抑制疾病相关靶基因的mrna的表达从而发挥治疗效果。随着sirna生物学机制的阐明和sirna合成方法的快速发展,绝大多数的基因可通过sirna技术进行沉默,以弥补小分子药物的不足。
脂质体是由一层或者多层的磷脂双分子层组成的封闭的囊泡状结构。当磷脂膜分散在过量的水中即可形成此结构。脂质体具有很高的生物相容性和生物可降解性,因此它可以被用来递送多种活性成分,包括化疗药物、反义寡核苷酸、dna、sirna、抗原和蛋白质。脂质体的内部与外部均为亲水相,磷脂双分子层中为亲油相,药物可根据其极性包裹于磷脂双分子中或内外水相中。